Artrite reumatoide giovanile idiopatica: presto potrebbe non fare più paura

Una malattia autoimmune dei giovani e giovanissimi che può avere effetti devastanti su chi ne soffre e che incide pesantemente sulla qualità della vita dei malati, per lo più bambini e ragazzi di età compresa fra 5 e 19 anni. Ci riferiamo all’artrite Idiopatica Giovanile sistemica, forse meglio nota come Artrite Reumatoide Giovanile Idiopatica. 

Ad esserne affetti sono almeno 20 pazienti su cento già in cura per l’artrite Idiopatica Giovanile che nelle forme più gravi, appunto la sistemica,  abbassa l’età di esordio della malattia che può colpire i bambini anche ad un anno è mezzo di vita con un tasso di mortalità che può giungere anche al 4%. I sintomi sono variabili da individuo ad individuo e vanno dall’infiammazione articolare, accompagnata da febbri intermittenti, allo sfogo cutaneo, con pazienti che si presentano anemici, affetti da ingrossamento di milza e fegato e che a volte presentano  complicazioni come pleurite e pericardite, fino nei casi estremi andare incontro a disabilità articolari. Ma qualcosa di molto importante si è scoperto contro questa grave forma della malattia.

Se n’è parlato al Congresso Europeo di Reumatologia Pediatrica di Bruges in Belgio, dove un colosso farmaceutico del calibro di Novartis ha presentato un anticorpo monoclonale, ovvero un particolare farmaco biologico che migra nell’organismo alla stregua di quanto farebbe un “proiettile intelligente” che va a colpire una cellula tumorale o, in questo caso rivolgendosi contro le cosiddette citochine che sono sostanze  circolanti prodotte dalle cellule del sistema immunitario e che determinano l’infiammazione cronica dei pazienti affetti da malattia autoimmune. Dunque nel caso di queste ultime patologie, il farmaco biologico aggredisce le citochine interrompendo la cascata infiammatoria che caratterizza diverse malattie in campo reumatologico e non.

Ma cosa sono i farmaci biologici?

Il farmaco biologico è un farmaco che si avvale di un principio attivo prodotto o estratto da un sistema biologico, ad esempio, cellule, tessuti o fluidi corporei. A differenza dei farmaci di sintesi chimica, i farmaci biologici sovente sono rappresentati da proteine complesse, come anticorpi, enzimi o ormoni, che mimano o interagiscono con processi biologici nel corpo umano.

Esempio di farmaci biologici

Ecco alcuni esempi di farmaci biologici oggi presenti sul mercato

Insulina per il diabete.

Eritropoietina per l'anemia.

Anticorpi monoclonali per il trattamento di alcune forme di cancro e malattie autoimmuni.

Fattori di crescita per la stimolazione del midollo osseo.

Vaccini

Nel caso di pazienti affetti dalla forma sistemica idiopatica di artrite giovanile, un inedito farmaco biologico, che ricordiamo capace di agire colpendo sempre il bersaglio senza danneggiare le cellule sane che lo circondano, almeno così ci dicono e che ha assunto il nome di ACZ885, ovvero, di canakinumab, avrebbe determinato in pazienti di età compresa da 2 a 19 anni, un netto miglioramento dei sintomi nel 30% dei casi ed in  questo gruppo si è registrato un ritorno alla completa normalità per i piccoli malati, in un’analoga percentuale di casi. Nel caso di questo farmaco biologico ci riferiamo ad un anticorpo monoclonale umano  che va a bloccare l’interleuchina-1 beta (IL-1 beta)1, un fattore chiave nell’infiammazione in questo caso relativa alla Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica.

"Questi dati suggeriscono che ACZ885 potrebbe diventare un’importante opzione terapeutica nei pazienti pediatrici" afflitti da questa la forma di artrite giovanile severa e difficile da trattare, "trasformando potenzialmente la loro vita", afferma Pierre Quartier, reumatologo pediatra presso l’Unità di Immuno-Ematologia e Reumatologia Pediatrica dell’Ospedale Necker-Enfants Malades di Parigi, Francia. "I risultati rappresentano uno sviluppo positivo per i pazienti affetti da questa grave malattia reumatica autoinfiammatoria", conclude David Epstein, responsabile della Divisione Farmaceutici di Novartis. "Siamo impegnati a studiare ACZ885 in una serie di malattie infiammatorie nelle quali l’interleuchina-1 beta svolge un ruolo chiave e dove importanti necessità mediche risultano tuttora  insoddisfatte".

L'azienda prevede di presentare le domande alle autorità regolatorie internazionali per la registrazione di ACZ885 in questa forma di artrite giovanile nel 2012.