Dalle terapie promettenti del 2012 ai farmaci orali di oggi: La rivoluzione nella cura della Leucemia Linfatica Cronica

AGGIORNAMENTO DEL 5 AGOSTO 2025 

Un nostro articolo del 2012 descriveva perfettamente una svolta nella terapia per la Leucemia Linfatica Cronica (LLC), un tumore che, come avevamo scritto, colpisce principalmente gli anziani. All'epoca, l'arrivo del farmaco biologico Ofatumumab (sviluppato da GlaxoSmithKline) era una notizia innovativa. Si trattava di un anticorpo monoclonale iniettabile che si era dimostrato efficace anche in pazienti che non rispondevano ai trattamenti tradizionali.

Quel farmaco è stato approvato, utilizzato e ha dato dei risultati per molti anni. Ma da quel marzo 2012, la storia della leucemia linfatica cronica è stata completamente rivoluzionata.

Cosa è successo a Ofatumumab?

In sintesi, la scienza ha fatto si che il ruolo di Ofatumumab, è stato in gran parte superato. Non è un farmaco "fallito", anzi. Il suo successo ha aperto la strada a una nuova generazione di terapie ancora più efficaci e facili da usare.

Oggi, Ofatumumab non è più il farmaco di prima scelta per la maggior parte dei pazienti con LLC. È ancora disponibile, ma viene usato in situazioni molto specifiche, spesso in combinazione con altri trattamenti, come la chemioterapia.

La nuova rivoluzione: terapie orali e mirate

Dal 2012 in poi, la vera svolta è arrivata con farmaci che agiscono in modo ancora più mirato e, soprattutto, si prendono per bocca (orale), evitando così le iniezioni e i disagi delle terapie più aggressive.

Parliamo in particolare di due nuove classi di farmaci:

1. Inibitori di BTK (Bruton's Tyrosine Kinase): Farmaci come Ibrutinib, Acalabrutinib e Zanubrutinib agiscono bloccando un enzima chiave che le cellule tumorali della LLC usano per sopravvivere e proliferare. Sono stati un punto di svolta perché hanno mostrato un'efficacia incredibile e si assumono quotidianamente in compresse.

2. Inibitori di BCL-2: Farmaci come il Venetoclax agiscono disattivando una proteina che protegge le cellule leucemiche dalla morte programmata. Questo farmaco, in combinazione con altri, è riuscito a ottenere remissioni profonde, spesso eliminando la necessità di terapie a lungo termine.

Queste nuove terapie hanno cambiato completamente l'approccio alla leucemia linfatica cronica, considerata un tumore a tutti gli effetti, trasformando una malattia che una volta era gestita con chemioterapie aggressive in una condizione cronica gestibile con farmaci molto più tollerabili.